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歌手のセリーヌ・ディオンさんも罹患している自己免疫疾患、スティッフパーソン症候群の治療法において、医師たちが画期的な成果を上げた。

激しい硬直や痛みを伴う筋肉の痙攣

スティッフパーソン症候群（SPS）は、中枢神経系を攻撃する希少疾患で、全身の激しい硬直や痛みを伴う、筋肉の痙攣を引き起こす。

この病気は歌手のセリーヌ・ディオンさんも罹患しているが、数十年にわたる研究にもかかわらず、いまだに治療法は確立されていない。

しかし今回、アメリカの神経科医師のチームが、新たな免疫療法を試験的に導入し、「非常に有望な」結果を報告。その研究結果は、医学誌「JAMA Neurology」に掲載された。

日常生活を送れ、仕事にも復帰

この新たな治療法を試したのは、ミネソタ州の町、ロチェスターにあるメイヨー・クリニックの神経科の医師たちだ。

彼らは、臨床試験で、「CAR-T細胞療法」と呼ばれる免疫療法を導入。この治療法によって、SPS患者の症状が劇的に改善したという。

「CAR-T細胞療法」は、すでに癌治療に用いられており、患者の免疫細胞を再構築して病気と闘うように促す。

今回の研究では、SPS患者自身のT細胞（免疫細胞の一種）を採取し、病原細胞を排除するように遺伝子操作した。

メイヨー・クリニックの医師らによると、「CAR-T細胞療法」を行った結果、以前は日常生活に介助が必要で、歩行も困難だった患者が、普段の生活を送れるようになり、中には仕事に復帰したり、趣味を再開したりできるようになった人もいるという。

「改善が長期的に持続するかどうか」

メイヨー・クリニックの神経科医で、研究者のAnastasia Zekeridou医師は、次のように述べている。

「最も印象的だったのは、一部の患者に見られた改善の度合いです。既存の治療法では、症状を改善することはできますが、患者が以前の機能レベルに回復することは非常に稀でした。今回の初期結果は非常に有望であり、今後の重要な課題は、これらの改善が長期的に持続するかどうかです」

臨床試験に参加した患者の1人、Jonathan Waldenさんは、歩行や基本的な日常生活の動作に、家族の介助が必要な状態だったという。しかし「CAR-T療法」後、彼は仕事に復帰、次のように語っている

「毎日仕事に行けます。以前と同じように何でもできます。狩りにも行けますし、釣りにも行けます。治療を受けてから、一度も発作が起きていません」

別の女性患者であるShari St Germainさんも、以前はひどい足の痙攣と歩行困難に悩まされ、その後、筋肉の硬直や転倒も経験したそうだ。しかし、「CAR-T療法」を受けた後、劇的に症状が改善し、彼女は「毎日、どんどん良くなっている」と語っている。

メイヨー・クリニック神経内科部長のショーン・ピットック博士は、次のように述べている。

「CAR-T療法はすでに一部の癌治療を大きく変革しており、自己免疫性神経疾患におけるその可能性が明らかになりつつあります。スティッフパーソン症候群における今回の結果は、この疾患を抱える人々だけでなく、効果的な治療選択肢が限られている他の免疫介在性神経疾患の患者にとっても、大きな希望となるでしょう」（了）

出典元：The Guardian：Medical breakthrough offers hope to people with same stiff person syndrome as Céline Dion(11/9)